, Sarah CHALOPIN (1) Emilie GUILLON (1) Pauline FAUCHER (1) Jean MULLER (2) Joanne LE BIHAN (3) Karine CLÉMENT (4) Christine POITOU (4) Pauline FAUCHER (1)
(1) Centre Référent Pradort "syndrome De Prader Willi Et Autres Obésités Rares Avec Troubles Du Comportement Alimentaire», Service De Nutrition, Centre Spécialisé De L'obésité Ile De France Centre, Ap-Hp, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, Paris, France, (2) Laboratoires De Diagnostic Génétique, Hôpitaux Universitaires De Strasbourg, Strasbourg, France, (3) Uf Génétique Fonctionnelle De L’obésité Et Des Dyslipidémies, Service De Biochimie Endocrinienne Et Oncologique, Ap-Hp Sorbonne Université, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, Paris, France, (4) Centre Référent Pradort "syndrome De Prader Willi Et Autres Obésités Rares Avec Troubles Du Comportement Alimentaire», Service De Nutrition, Centre Spécialisé De L'obésité Ile De France Centre, Ap-Hp, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière ; Sorbonne Université, Inserm – "nutriomics", Paris, France
Introduction
L’efficacité du setmélanotide, agoniste du récepteur MC4R, a été démontrée dans des essais cliniques de phase 3 chez des patients atteints d’obésités monogéniques par mutation homozygote du récepteur à la leptine (LEPR), de la pro-opiomélanocortine (POMC), ou atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS)1-3. Cette étude vise à examiner l’efficacité du traitement en vie réelle dans cette population chez des adultes ayant initié le traitement lors d’un accès précoce.
Méthodes
Cette analyse rétrospective monocentrique porte sur les données de 16 patients porteurs d’un variant biallélique du gène LEPR (n=4), POMC (n=2), ou d’un gène BBS (n=10) traités par setmélanotide entre 2022 et 2024. Onze patients débutaient le traitement et cinq le poursuivaient après l’avoir reçu dans le cadre d’un essai clinique. Le suivi moyen est de 12,2 mois.
Résultats
Une diminution significative du poids, en moyenne de 20% par rapport au poids maximal atteint dans l’histoire pondérale (p < 0,01, ANOVA de Welch), était observée durant la première année. Cette perte de poids était maintenue chez les patients déjà sous traitement au début du suivi. Une diminution significative du score de faim (-4,4 points, p=0,01) et du Food Craving Score (-41%, p=0,02) était également observée. L’apparition de troubles anxieux et de symptômes de dépression ont été dépistées au cours du suivi grâce à l’échelle HAD (Hospital Anxiety and Depression scale). La tolérance du traitement était comparable aux données publiées dans les essais de phase 3.
Conclusion
Ces résultats confirment l’efficacité du setmélanotide sur la perte ou le maintien de poids durant la première année en vie réelle chez des patients atteints d’obésités génétiques rares.
Les auteurs déclarent ne pas avoir d'intérêt direct ou indirect (financier ou en nature) avec un organisme privé, industriel ou commercial en relation avec le sujet présenté.