Thérapie génique du diabète de type 1 : quelles avancées ?

La thérapie génique est une approche séduisante comme alternative à l’insulinothérapie dans le diabète de type 1. Utilisée initialement et avec succès chez l’homme dans certaines maladies monogéniques (déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X, adrénoleucodystrophie, ß-thalassémie) [1], elle est aujourd’hui envisagée comme traitement de maladies plus complexes, le but étant non plus d’intégrer une version fonctionnelle d’un gène déficient, mais de restaurer une fonction cellulaire, comme par...