, Fetta Amel YAKER (2) Christopher EKO MINTSA (2) Emeline VASSEUR (2) Etienne LARGER (1) Danièle DUBOIS-LARFOGUE (1) Roberto MALLONE (1) Emeline VASSEUR (2)
(1) Inserm U1016-Ap-Hp, Paris, France, (2) Ap-Hp, Paris, France
Le teplizumab, approuvé par la FDA en 2022 pour le traitement du diabète de type 1 (DT1) préclinique stade 2, est disponible en France en accès compassionnel. Nous décrivons ici l’expérience sur le parcours de 3 premiers patients traités dans notre centre, avec 2 patients supplémentaires programmés pour les prochains mois. Les sujets étaient âgés de 16, 21 et 50 ans. L’une d’entre eux, issue d’une famille avec plusieurs cas de DT1, avait été dépistée dans le cadre du programme INNODIA alors qu’elle était au stade 1. Chez les deux autres, la présenced’auto-anticorps avait été détectée suite à des glycémies à jeun comprises entre 101 et 125 mg/dL sur des bilans systématiques, sans antécédents familiaux de DT1 et en absence de facteurs de risque de DT2. Avant traitement, les HbA1c étaient comprises entre 5,4 et 6,8% ; deux patients avaient une glycémie >200 mg/dL aux temps intermédiaires de l’HGPO ; deux avaient des temps passés dans la cible stricte (<140 mg/dL) <80% sur une mesure continue du glucose. En cours de traitement, un syndrome pseudo-grippal modéré est survenu chez les trois sujets, de résolution spontanée. Comme attendu, une lymphopénie transitoire modérée a été observée (nadir 0,37-0,49x10e9/L à J6), concomitante d’une élévation de la CRP ainsi qu’une élévation des ALAT décrites dans la littérature(1). Lors de la visite de suivi (J28-J52), les lymphocytes s’étaient normalisés et étaient significativement plus élevés qu’avant traitement. Une probable réactivation CMV sans gravité est survenue à distance chez une patiente. A la dernière visite (2 à 5 mois post-traitement), les paramètres métaboliques des 3 patients étaient en amélioration. Au total, le teplizumab a été bien toléré, sans effet secondaire sévère. Le dépistage « secondaire » des auto-anticorps sur des intolérances au glucose représente une voie d’adressage additionnelle pour les patients éligibles à ce traitement.
Les auteurs déclarent avoir un intérêt avec un organisme privé, industriel ou commercial en relation avec le sujet présenté. C. Halliez déclare avoir reçu des honoraires pour actions de formation, participation à des groupes d’experts et conférences de la part de Sanofi. R. Mallone déclare avoir participé à des activités de conseil, recherche, conférence d’Immunocore, King’s College London, Endotope Biosciences, Amarna Therapeutics, Human Cell Design, Provention Bio, Novo Nordisk, Sanofi, Lilly. Les honoraires et financements correspondants ont été perçus par l’INSERM, l’APHP ou INNODIA iVZW.